ABD merkezli bir ilaç firmasının Hemofili A hastaları için geliştirdiği gen tedavisi, Faz 3 çalışması kapsamında Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesindeki 8 hastaya muvaffakiyetle uygulandı.
EÜ Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Anabilim Kısmı Lideri Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine, hemofilinin kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat uzunluğu devam eden bir gen hastalığı olduğunu söylemiş oldu.
Ege Üniversitesinin 30 yıldan bu yana bünyesinde kurulan merkeziyle gen hastalıkları konusunda kıymetli çalışmalar yaptığını aktaran Kavaklı, “Geçen yıl milletlerarası ilaç firmasının Hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini 4 hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD’deki üniversitelerle bir arada Hemofili A hastalarına yönelik faz 3 çalışması kapsamında Türkiye’de 8 hastaya gen tedavisi uyguladık.” dedi.
Hemofili A hastalarına ortasında “faktör 8 geni” bulunan virüsün enjekte edildiğini lisana getiren Kavaklı, şu ayrıntıları verdi:
“Hastalarımıza başarılı bir biçimde gen tedavisi uyguladık. Hastanın kilosuna bakılırsa damar yoluyla 4 saat boyunca hastamıza veriyoruz. Hastamız bir gün boyunca hastanede kalıyor. Bu tedavi hastalara bir defa uygulanıyor. Uyguladığımız gen tedavisiyle bireylerin genlerini değiştiriyoruz, kalıcı düzgünleşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 yaşında değişen hastalarımız 2 aydır ilaç kullanmıyorlar. Hastalarımız bir evvel haftada 3 defa faktör denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten daha sonra damar yoluyla ilaç kullanma ihtiyaçları kalmadı. İşlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Konutta hasta olarak yatmıyorlar.”
Çalışmalarda tedavinin rastgele bir yan etkisinin tespit edilmediğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, metodun ABD Besin ve İlaç Yönetimi (FDA) tarafınca onay almasının akabinde dünya genelindeki yaklaşık 5 bin Hemofili A hastasına uygulanabilir duruma geleceğini söz etti.
Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak ise Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve grubunun geçen yıl da bir prensip imza atarak Hemofili B hastalığı için gen tedavisine yönelik memleketler arası projenin bir modülü olduğunu, bu yıl projenin bir adım ileriye taşındığını kaydetti.
Kaynak: Anadolu Ajansı / Tezcan Ekizler
EÜ Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Anabilim Kısmı Lideri Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine, hemofilinin kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat uzunluğu devam eden bir gen hastalığı olduğunu söylemiş oldu.
Ege Üniversitesinin 30 yıldan bu yana bünyesinde kurulan merkeziyle gen hastalıkları konusunda kıymetli çalışmalar yaptığını aktaran Kavaklı, “Geçen yıl milletlerarası ilaç firmasının Hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini 4 hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD’deki üniversitelerle bir arada Hemofili A hastalarına yönelik faz 3 çalışması kapsamında Türkiye’de 8 hastaya gen tedavisi uyguladık.” dedi.
Hemofili A hastalarına ortasında “faktör 8 geni” bulunan virüsün enjekte edildiğini lisana getiren Kavaklı, şu ayrıntıları verdi:
“Hastalarımıza başarılı bir biçimde gen tedavisi uyguladık. Hastanın kilosuna bakılırsa damar yoluyla 4 saat boyunca hastamıza veriyoruz. Hastamız bir gün boyunca hastanede kalıyor. Bu tedavi hastalara bir defa uygulanıyor. Uyguladığımız gen tedavisiyle bireylerin genlerini değiştiriyoruz, kalıcı düzgünleşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 yaşında değişen hastalarımız 2 aydır ilaç kullanmıyorlar. Hastalarımız bir evvel haftada 3 defa faktör denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten daha sonra damar yoluyla ilaç kullanma ihtiyaçları kalmadı. İşlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Konutta hasta olarak yatmıyorlar.”
Çalışmalarda tedavinin rastgele bir yan etkisinin tespit edilmediğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, metodun ABD Besin ve İlaç Yönetimi (FDA) tarafınca onay almasının akabinde dünya genelindeki yaklaşık 5 bin Hemofili A hastasına uygulanabilir duruma geleceğini söz etti.
Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak ise Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve grubunun geçen yıl da bir prensip imza atarak Hemofili B hastalığı için gen tedavisine yönelik memleketler arası projenin bir modülü olduğunu, bu yıl projenin bir adım ileriye taşındığını kaydetti.
Kaynak: Anadolu Ajansı / Tezcan Ekizler